3-10-2025 Sinds november 2021 wordt givosiran vergoed vanuit de basisverzekering voor patiënten met acute intermitterende porfyrie. Vanwege de zeer hoge kosten van het medicijn zijn er specifieke toelatingscriteria opgesteld. In 2023 zijn deze criteria, die gericht zijn op gepast gebruik, formeel vastgelegd in overleg met het Zorginstituut Nederland.

Intensieve samenwerking en recente evaluatie
Gedurende het gehele proces is er nauw samengewerkt tussen het Porfyrie Expertisecentrum Rotterdam, het Zorginstituut Nederland, en de Patiëntenvereniging Acute Porfyrie. Onlangs vond er een vervolgoverleg plaats op basis van een rapportage vanuit de beroepsgroep, waarbij opnieuw alle partijen en Zorgverzekeraars Nederland aanwezig waren. Centrale vraag: hoe hebben de gemaakte afspraken uitgepakt in de praktijk?

Positieve impact op levenskwaliteit
De uitkomsten beschreven in de rapportage zijn zeer positief. Givosiran blijkt een enorme impact te hebben op het ziektebeeld en het leven van patiënten. In de meeste gevallen verdwijnen de acute aanvallen volledig. Veel patiënten kunnen givosiran na verloop van tijd afbouwen en soms zelfs volledig stoppen. Het gepast gebruik van het middel is altijd gebaseerd op medische overwegingen en niet op de hoge kosten. Stopcriteria worden zorgvuldig en in goed overleg met de patiënt toegepast. Hoewel acute porfyrie-aanvallen traumatisch kunnen zijn, herstellen de meeste patiënten met behulp van givosiran tot een niveau waarop zij weer een redelijk normaal leven kunnen leiden. Als het lukt om givosiran te stoppen zonder dat de aanvallen terugkeren, zijn er minder ziekenhuisbezoeken nodig, daarmee houden zorgverleners tijd over voor andere werkzaamheden, en besparen we zorgkosten.

Van chronisch ziek naar herstel
Vóór de komst van givosiran werden frequent terugkerende aanvallen van acute porfyrie behandeld met heem. Dit verminderde het optreden van aanvallen maar leidde vaak tot blijvende chronische klachten en een sterk verminderde kwaliteit van leven. Voor deze patiënten biedt givosiran perspectief. Sommigen ervaren zelfs een rouwproces over de jarenlange, invaliderende, verloren jaren waarin zij ziek waren.

Zorg op maat en toediening thuis
In het afgelopen anderhalf jaar is hard gewerkt aan optimale zorg voor patiënten die givosiran gebruiken. Waar zij eerst allemaal naar het EMC moesten reizen voor toediening, is het inmiddels mogelijk om de behandeling thuis te krijgen. Dit verlicht de belasting voor patiënten aanzienlijk.

Hoewel givosiran zeer effectief is, kunnen er ook bijwerkingen optreden. De meest gemelde klacht is vermoeidheid. Patiënten die stoppen met givosiran blijven onder controle bij het EMC. Mocht er weer een aanval komen, dan kunnen zij opnieuw met de behandeling starten. Opvallend is dat sommige patiënten na het stoppen weer hoge porfyrie precursor waarden in hun bloed krijgen, zonder opnieuw klachten te ervaren. De oorzaak hiervan is nog onbekend en mogelijk onderwerp van toekomstig onderzoek door het expertisecentrum.

Vooruitblik
Over een jaar volgt een nieuwe overleg met het Zorginstituut Nederland en alle betrokken partijen. Tot nu toe zijn de resultaten positief en bevestigen zij de effectiviteit van givosiran voor patiënten met acute porfyrie en terugkerende aanvallen.